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有些遗传病可在娘胎里根除

有些疾病会先天性遗传,长大后也难以根治。可是如果在胎儿还未出生时,将对应的“正常”干细胞移植进子宫内,那么,这些患有诸如血友病、地中海贫血、神经肌肉缺陷等家族病史的父母,将有更多机会拥有一名健康的宝宝。

昨天,记者从上海交大医学遗传研究所黄淑帧课题组获悉,经过7年多研究,其在动物活体内的干细胞研究取得了突破性进展;并且利用这一技术,还在羊等动物器官上找到了如何批量“生产”人源蛋白的“药厂”。

为什么选择在胎儿期间“种”干细胞呢?据课题组专家解释,目前,“干细胞移植”遭遇很多瓶颈。除了伦理问题外,最大的困难在于成年人体免疫系统非常强大,会自动识别“异族”细胞并本能“排斥”。为此,科学家往往会先用放射线、基因敲除等手段“捣毁”成年动物的免疫系统,不给它机会“抵抗”。

但显然,这种方法今后很难用到人身上。“由于胎儿早期的免疫系统尚未发育成熟,因此对‘外来者’一般不予以排斥。”在黄淑帧看来,这种名为“干细胞宫内移植”的新产前治疗手段,将有望根治人类的先天性/遗传性疾病。

虽然国际上没有任何先例,可上海科学家仍然大胆地决定对50只怀孕45-65天的山羊妈妈进行实验。在摸准了羊宝宝的位置后,通过B超监视“带路”,他们成功把人的脐血干细胞注射入胎羊腹腔内。最后,39只羊宝宝先后顺利诞生,最大的已度过了4岁生日。

利用基因芯片,专家们欣喜地发现羊宝宝的血液、骨髓、脾、肝、肾、骨骼肌、肺、心脏等器官里,都有人的基因,最高的检出率达37%。

课题组专家表示,尽管现在离临床还很遥远,但随着这一研究课题的深入,可以想象,人类可以把自己的干细胞移植到羊身上,“种”一个健康的组织器官给自己用,且不用担心排异反应,甚至可以像打预防针一样,进行产前治疗和组织损伤修复,诞生出健康宝宝。上

海科学家们在实验期间还有意外收获———随着山羊宝宝的降生,其体内的人源干细胞也随之“成长”。这就意味着将来医疗中所需的大量人源蛋白,有了最好的天然“生产车间”———人/动物嵌合体的器官。以肝脏为例,它能制造4000多种蛋白,其中包括不少药用蛋白。含有人肝细胞的山羊肝,就好比是各类药用蛋白的“药厂”。

据悉,该项研究成果已经刊登在今年4月的国际权威《美国科学院院报(PNAS)》上,并于昨天正式通过了国内专家组鉴定。

(实习编辑:瑞垦生物)

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